急性髓系白血病一经确诊即需立即开始诱导缓解化疗，之后根据危险分层决定是追加巩固化疗，还是转入异基因造血干细胞移植。属于哪种亚型、处于哪个危险分层，是决定是否需要移植的最重要标准。
核心要点
- 急性白血病是必须在确诊后立即开始治疗的疾病，通常先进行诱导缓解化疗，住院时间一般为4~6周。
- 进入缓解期后，根据危险分层决定追加巩固化疗，或转入异基因造血干细胞移植。
- 根据亚型不同，可在化疗基础上加用针对FLT3、NPM1、IDH等基因靶点的靶向治疗药物。
- 韩国白血病5年相对生存率为55.7%（国家癌症登记统计 2019–2023，国家癌症信息中心），这是全国范围的统计数据，并非某一家医院的治疗成绩。
- 异基因移植需要有供体，寻找顺序一般是同胞兄弟姐妹、半相合（父母·子女）、非血缘供体、脐带血，韩国在半相合移植方面积累了较丰富的经验。
通过哪些检查确诊？依据什么划分危险分层？
- 从骨盆骨采集骨髓液和组织进行的骨髓穿刺检查是确诊的核心。需要观察细胞形态，并进行检测细胞表面标志物的流式细胞术检查、染色体检查，以及FLT3、NPM1、IDH、BCR-ABL、TP53等基因检测。
- 根据检查结果确定亚型，并划分为低危、中危、高危三个层级，这一危险分层是决定单纯化疗还是转入移植的依据。
- 治疗开始前需确认心脏、肺、肝、肾功能，以及是否感染乙型肝炎、丙型肝炎、HIV、结核、巨细胞病毒。血液肿瘤治疗会显著降低免疫力，因此这些检查是治疗方案制定的重要一环。若考虑移植，还需对患者及家属进行HLA组织相容性配型检查。
治疗按什么顺序进行？
- 第一阶段——通过诱导缓解化疗清除骨髓内的癌细胞，此阶段通常需住院4~6周。
- 第二阶段——进入缓解期后，根据危险分层追加巩固化疗或转入异基因造血干细胞移植。根据亚型不同，可在化疗基础上联合靶向治疗药物，部分特定亚型甚至会以其他药物替代传统化疗药作为核心治疗。
- 第三阶段（需要移植时）——按同胞兄弟姐妹、父母·子女等半相合供体、非血缘供体、脐带血的顺序寻找供体。接受约1周的预处理化疗后，将造血干细胞经静脉输入体内，通常需2~4周完成植入。
- 第四阶段——确认植入成功、病情稳定后可出院，但需留在医院步行可达的范围内，并频繁进行门诊随访。为管理移植物抗宿主病和预防感染，异基因移植后通常将移植后约100天作为一个重要的观察节点。
治疗过程中有哪些副作用？如何恢复？
- 高强度化疗或移植后，白细胞几乎为零的时期会持续数天到数周，此时发热和感染是最大的风险，患者需在无菌病房内接受抗生素治疗和输血来度过这一阶段。口腔炎、恶心、腹泻、脱发、重度疲劳也较为常见。
- 异基因移植特有的问题是移植物抗宿主病，即供体的免疫细胞攻击患者皮肤、肠道、肝脏、眼睛、口腔的反应。该反应可能在早期急性发作，也可能持续数月转为慢性，患者需服用免疫抑制剂，并在移植后约100天内频繁进行门诊随访。
- 免疫功能恢复可能需要数月甚至一年以上的时间，因此需要重新接种疫苗，并在较长时期内注意预防感染。一旦出现38℃以上发热或寒战，应立即联系主治医疗团队或前往急诊室就诊。
缓解后如何进行随访观察？
- 缓解后需按固定间隔反复进行血液检查和骨髓穿刺检查，以确认是否存在微量残留病灶（微小残留病），该结果也可能导致后续治疗方案的调整。
- 接受过异基因移植的患者，除复发监测外，还需长期关注移植物抗宿主病、感染、骨密度以及远期继发肿瘤等问题。可索取记录下一次检查时间、检查项目及免疫抑制剂用量的交接文件，以便回国后由本地医疗团队接续管理。
常见问题——如果没有合适的供体怎么办？
即便没有完全匹配的同胞兄弟姐妹，仍有其他途径。父母·子女·兄弟姐妹间的半相合移植、非血缘供体检索、脐带血移植都是可选方案，韩国在半相合移植方面积累了丰富经验，有助于减少因找不到供体而导致治疗受阻的情况。
常见问题——急性白血病患者是否还有时间转移就医？
急性白血病需要在确诊后立即开始治疗，因此多数情况下会先接受诱导缓解化疗，待进入需要移植的阶段后再考虑转移就医。是否处于适合转移的身体状态，可在治疗前的远程会诊阶段一并确认。
资料来源与注意事项
- 本文基于关于血液肿瘤、造血干细胞移植、靶向治疗及化疗副作用管理原则的资料（国家癌症信息中心·国家癌症登记统计 2019–2023·NCCN患者版指南·SEER）整理撰写。
- 本内容仅以提供一般医学信息为目的，实际诊断、治疗方法及结果会因患者个人状况而异。准确的诊断和治疗方案务必通过与医疗团队的咨询来确定。