Liệu pháp tế bào CAR-T: phương pháp này phù hợp với ai? (Tính đến năm 2026)

Liệu pháp tế bào CAR-T là phương pháp được cân nhắc cho một số bệnh nhân ung thư máu đã tái phát hoặc không đáp ứng với nhiều phác đồ điều trị chuẩn, chứ không phải là phương pháp áp dụng ngay từ giai đoạn mới được chẩn đoán.

Tóm tắt cốt lõi

• CAR-T là liệu pháp tế bào trong đó tế bào T của chính bệnh nhân được gắn thêm thụ thể nhân tạo có khả năng nhận diện tế bào ung thư rồi đưa trở lại cơ thể (Trung tâm Thông tin Ung thư Quốc gia).
• Đối tượng áp dụng chủ yếu là một số bệnh ung thư máu như u lympho tế bào B tái phát/kháng trị, bạch cầu cấp dòng lympho, đa u tủy xương; đối với các khối u đặc, phương pháp này vẫn đang trong giai đoạn nghiên cứu.
• Các tác dụng phụ điển hình là hội chứng giải phóng cytokine (CRS) và độc tính thần kinh (ICANS) có thể xuất hiện trong khoảng vài ngày đến 2 tuần sau khi truyền tế bào, vì vậy chỉ được thực hiện tại các bệnh viện có hệ thống xử lý chuyên trách.
• Toàn bộ quá trình từ thu thập tế bào, chế tạo, hóa trị tiền xử lý, truyền tế bào cho đến theo dõi thường đòi hỏi thời gian lưu trú kéo dài hơn hai tháng.
• Việc nên ưu tiên ghép tế bào gốc hay CAR-T trước sẽ do đội ngũ y tế phụ trách quyết định, dựa trên loại bệnh, tiền sử điều trị trước đó và tình trạng có người hiến hay không.

CAR-T được cân nhắc trong những loại ung thư máu và điều kiện nào?

• CAR-T là phương pháp được xem xét cho những trường hợp đã điều trị theo phác đồ chuẩn nhưng tái phát hoặc không đáp ứng, chứ không phải là lựa chọn áp dụng ngay từ lúc mới chẩn đoán.
• Các trường hợp tiêu biểu bao gồm u lympho tế bào B — trong đó có u lympho tế bào B lớn lan tỏa tái phát/kháng trị, bạch cầu cấp dòng lympho ở trẻ em và thanh thiếu niên, cùng đa u tủy xương đã qua nhiều đợt điều trị.
• Các yếu tố quyết định khả năng áp dụng bao gồm phân nhóm bệnh, loại và số lần điều trị trước đó, thể trạng toàn thân, chức năng tim - phổi - thận, tình trạng nhiễm trùng đang hoạt động, và việc có xâm lấn hệ thần kinh trung ương hay không. Đối với khối u đặc, phương pháp này chưa được dùng như điều trị chuẩn mà mới chỉ ở giai đoạn tìm hiểu khả năng tham gia thử nghiệm lâm sàng.

Quá trình điều trị diễn ra theo trình tự như thế nào?

• Bước 1 - Thu thập tế bào T: tiến hành bằng cách cho máu tuần hoàn qua máy để tách riêng tế bào T, mất vài giờ và không cần gây mê.
• Bước 2 - Chế tạo tế bào: tế bào thu được sẽ được gửi đến cơ sở chế tạo để tạo ra tế bào CAR-T, thường mất vài tuần; trong thời gian này, bệnh nhân thường phải điều trị cầu nối để ngăn bệnh tiến triển.
• Bước 3 - Hóa trị tiền xử lý: vài ngày trước khi truyền tế bào, bệnh nhân được hóa trị để giảm số lượng tế bào lympho, tạo không gian cho tế bào mới định cư.
• Bước 4 - Truyền tế bào: tế bào CAR-T được truyền qua đường tĩnh mạch, về nguyên tắc chỉ thực hiện một lần.
• Bước 5 - Theo dõi: bệnh nhân nhập viện theo dõi tác dụng phụ trong khoảng 2 tuần, và sau khi xuất viện vẫn cần ở gần bệnh viện trong một thời gian nhất định để tái khám thường xuyên.

Các tác dụng phụ được xử lý như thế nào?

• Hội chứng giải phóng cytokine là tình trạng phản ứng miễn dịch xảy ra đồng loạt, gây sốt cao, ớn lạnh, tụt huyết áp, thiếu oxy; có thể chỉ là sốt nhẹ nhưng cũng có thể nặng đến mức cần điều trị hồi sức tích cực.
• Độc tính thần kinh biểu hiện dưới dạng nói ngọng, không viết được chữ, hoặc lú lẫn; người nhà thường là người phát hiện đầu tiên, vì vậy trong thời gian theo dõi, nguyên tắc là cần có người đồng hành ở cùng bệnh nhân.
• Cả hai tình trạng này đều có thuốc và quy trình xử lý đã được quy định sẵn, nên điều quan trọng nhất là báo ngay cho bệnh viện khi ở gần. Ngoài ra, tình trạng giảm tế bào máu và giảm globulin miễn dịch khiến bệnh nhân dễ nhiễm trùng trong một thời gian, nên có thể cần dùng kháng sinh dự phòng và bổ sung globulin miễn dịch.

Câu hỏi thường gặp — Nên ghép tế bào gốc hay làm CAR-T trước?

Thứ tự ưu tiên sẽ khác nhau tùy theo loại bệnh, tiền sử điều trị trước đó, việc có người hiến hay không, và tình trạng bệnh hiện tại. Kết quả xem xét cả hai phương án sẽ được tổng hợp trong bản ý kiến, và thứ tự cuối cùng sẽ được quyết định sau khi thảo luận với đội ngũ y tế phụ trách.

Câu hỏi thường gặp — Có thể thực hiện CAR-T tại Hàn Quốc không?

Liệu pháp tế bào CAR-T đã được đưa vào sử dụng tại Hàn Quốc và được thực hiện tại khoa huyết học của các bệnh viện đa khoa tuyến cuối có hệ thống thu thập tế bào và xử lý hồi sức tích cực. Loại sản phẩm nào được dùng cho chỉ định nào có thể thay đổi theo thời điểm, nên việc có phù hợp hay không sẽ được xác nhận ở bước thẩm định hồ sơ từ xa. Đối với bệnh nhân từ nước ngoài, quy trình chế tạo tế bào, thủ tục vận chuyển ra vào, cũng như điều kiện tiếp nhận của từng bệnh viện có thể khác nhau, nên việc xác nhận trước là đặc biệt quan trọng.

Nguồn tham khảo và lưu ý

• Bài viết này được biên soạn dựa trên tài liệu về ung thư máu và liệu pháp tế bào CAR-T (Trung tâm Thông tin Ung thư Quốc gia, hướng dẫn dành cho bệnh nhân của NCCN, Thống kê đăng ký ung thư quốc gia 2019–2023).
• Nội dung này nhằm mục đích cung cấp thông tin y khoa tổng quát; phương pháp chẩn đoán, điều trị và kết quả có thể khác nhau tùy theo tình trạng của từng người. Việc chẩn đoán và điều trị chính xác cần được quyết định thông qua tư vấn trực tiếp với đội ngũ y tế.