造血干细胞移植是先用大剂量化疗清空病变骨髓，再输入健康造血干细胞使其重新造血的治疗方式，通常在急性白血病这类仅靠化疗复发风险较高的高危情况下，作为降低复发的方法予以考虑。
核心摘要
- 造血干细胞移植是先清空骨髓、再用健康造血干细胞重新建立造血功能的治疗方式，移植本身并非手术，而更接近静脉输液过程。
- 对于像高危急性白血病这类仅靠化疗判断复发风险较高的情况，异基因移植（供者细胞）是更常见的选择。
- 可以期待供者的免疫细胞攻击残留癌细胞的效果，但同样的免疫作用也可能攻击患者自身，引发移植物抗宿主病（GVHD）。
- 新细胞在体内定植（生着）通常需要2~4周，包括住院3~6周在内，整体滞留时间约为6~8周，异基因移植常以移植后100天左右作为观察节点。
- 韩国白血病5年相对生存率为55.7%（国家癌症登记统计2019–2023），这是全国整体统计数据，并非特定医院的成绩，且根据亚型和危险度分层，个体差异很大。
为什么造血干细胞移植对白血病有效？
- 急性白血病通常先通过诱导缓解化疗清除骨髓内的癌细胞，若危险度较高，相比继续追加化疗，更多情况下会转向异基因造血干细胞移植。原因在于，移植不仅仅是重建骨髓，而是同时追求两种效果。
- 其一，通过大剂量化疗（预处理）尽可能清除骨髓内残留的癌细胞。其二，在异基因移植中，供者的免疫细胞还会进一步攻击残留的癌细胞。这两种效果叠加，使其成为在仅靠化疗复发风险较高的情况下降低复发的方法。
- 不过，同样的免疫机制也可能引发移植物抗宿主病，攻击患者的皮肤、肠道和肝脏，因此需要用免疫抑制剂进行管理以求平衡。效果与负担并存，是与自体移植不同之处。
实际移植过程按什么顺序进行？
- 第一阶段，抵达后1~2周内进行分期确认检查，以及心、肺、肝、肾功能和感染检查，若为异基因移植，还需同时进行供者的组织相容性（HLA）检查及健康检查。
- 第二阶段，放置用于化疗药物和输血的中心静脉导管，接受约1周的预处理化疗，以清空病变骨髓。
- 第三阶段，在既定日期通过静脉输入造血干细胞。这并非手术，而更接近输血，几十分钟即可完成。
- 第四阶段，在无菌病房中度过生着所需的2~4周。发热、口腔黏膜炎、血细胞计数下降较为常见，需通过输血和抗生素进行管理。
- 第五阶段，确认生着后出院，但并不会立即回国，而是留在医院步行可达范围内频繁复诊。异基因移植出于对移植物抗宿主病和感染的管理需要，多以移植后100天左右作为观察基准。
供者与兄弟姐妹不匹配就不能移植吗？
- 并非如此。寻找供者的顺序依次为兄弟姐妹、父母/子女等半相合供者、非血缘供者、脐带血。即便没有完全相合的兄弟姐妹供者，仍可选择半相合移植、非血缘供者搜寻、脐带血等替代方案。
- 韩国在半相合移植方面积累了丰富经验，这有助于减少因找不到供者而导致治疗受阻的情况。具体哪种途径实际可行，需要根据疾病种类、年龄及治疗紧急程度综合判断，须进行个别评估。
常见问题——移植后的副作用程度如何？
在预处理期间，恶心、口腔溃疡、腹泻、脱发和严重疲劳较为常见，血细胞计数下降期间感染和出血风险也随之增加。异基因移植特有的问题——移植物抗宿主病，可表现为皮疹、腹泻、肝功能指标升高，以及眼睛和口腔干燥，既可能在早期急性发作，也可能在数月后转为慢性。体力和免疫力的恢复可能需要数月至一年以上，因此很多情况下需要重新接种疫苗。
常见问题——这种移植能在多大程度上提高生存率？
移植究竟能带来多大帮助，因亚型和危险度分层不同而差异很大，无法用单一数字来概括。作为参考，韩国白血病整体5年相对生存率为55.7%（国家癌症登记统计2019–2023，国家癌症信息中心），这是急性与慢性混合统计的全国整体数据，并非特定医院的成绩，也不能用来预测个人的治疗结果。在高危组中，是否进行移植会在很大程度上左右病程走向，因此自己所属危险度分层是否需要移植，应通过与主治医疗团队的沟通来确定。
来源与注意事项
- 本文参考血液肿瘤及造血干细胞移植相关资料（国家癌症信息中心、NCCN患者指南、Medical Korea、国家癌症登记统计2019–2023、SEER 2016–2022）撰写而成。
- 本内容旨在提供一般性医学信息，具体诊断、治疗方法及结果可能因个人状况而异。准确的诊断与治疗方案，请务必通过与医疗团队的会诊来确定。